knowledge

The EspeRare Foundation เพื่อยารักษาโรคหายาก

13 กรกฎาคม 2017


พัฒนาการรักษาเพื่อผู้ป่วยโรคหายาก (rare diseases)

สถานการณ์ปัญหา

โรคหายาก (โรคกำพร้า) หมายถึง โรคที่พบได้น้อย มีอัตราผู้ป่วย 1 ต่อ 2,000 คน ปัจจุบันมีโรคหายากอยู่ 7,000 โรคทั่วโลก มีผู้ป่วยกว่า 250 ล้านคนทั่วโลก โดย 60 ล้านคนอยู่ในทวีปยุโรปและประเทศสหรัฐอเมริกา ซึ่งประมาณร้อยละ 80 ของการเกิดโรคมาจากพันธุกรรม โดยพบผู้ป่วยโรคหายากในเด็กร้อยละ 50 โดยธรรมชาติ โรคหายากเป็นโรคเรื้อรัง ส่งผลอาการรุนแรง และเป็นอันตรายต่อชีวิต ในช่วงทศวรรษที่ผ่านมา หลายองค์กรจึงได้เร่งหาวิธีวินิจฉัยและวิธีรักษาโรคหายาก

เกี่ยวกับผู้ประกอบการสังคม

The EspeRare Foundation เป็นองค์กรไม่แสวงหากำไร ตั้งอยู่ที่กรุงเจนีวา ประเทศสวิสเซอร์แลนด์ ก่อตั้งในปี 2555 โดย Caroline Kant, Beatrice Greco และ Florence Porte-Thomé พนักงานเก่าของบริษัทเภสัชกรรม Merck Biopharma (ชื่อเดิม Merck Serono) ภารกิจของ EspeRare คือการเร่งหาวิธีรักษาโรคหายากด้วยการย้ายโมเลกุล (molecule repositioning) ซึ่งประสบความสำเร็จเพราะได้ร่วมงานกับพันธมิตรจากหลายภาคส่วน และให้ความสำคัญกับการมีส่วนร่วมของผู้ป่วย

Caroline Kant ผู้อำนวยการบริหารของ EspeRare เป็นนักธุรกิจที่มีประสบการณ์ทั้งในโลกธุรกิจและในอุตสาหกรรมเภสัชกรรม และเธอมีลูกที่ป่วยเป็นโรคหายาก

เกี่ยวกับพันธมิตรภาคเอกชน

Merck Biopharma (Merck) เป็นสำนักงานใหญ่ในเครือ Merck Group ที่ใหญ่ที่สุดในเยอรมัน มีพนักงานกว่า 39,000 คน ภารกิจของ Merck Group คือการพลิกชีวิตด้วยนวัตกรรมด้านเภสัชกรรมและทางออกที่ทรงคุณค่า Merck ให้ความสำคัญกับชีวเภสัชภัณฑ์ (Biopharmaceuticals) และการเป็นผู้นำด้านเนื้องอกวิทยา (oncology) ทำให้กระบวนการวิจัยและพัฒนา (R&D) มีบทบาทสูงมากมาโดยตลอด Merck มีความมุ่งมั่นสูงสุดที่จะสร้างผลกระทบทางสังคม และก่อนร่วมงานกับ EspeRare มีความสนใจเรื่องโรคเขตร้อนที่ถูกเพิกเฉยอยู่แล้ว ในปี 2557  Merck ทำรายได้ทั้งหมดกว่า 5.8 พันล้านยูโร


ตัวเลขและสถิติ

screen-shot-2016-11-04-at-12-44-53-pm

  • มีโรคหายากอยู่ 7,000 โรคทั่วโลก
  • มีผู้ป่วยกว่า 250 ล้านคนทั่วโลก
  • มีเพียง 5% ของโรคหายากเท่านั้นที่มีการรักษารองรับ

โมเดล Co-Creation จากความท้าทายสู่การสร้างคุณค่า

screen-shot-2016-11-04-at-12-38-04-pm

 

  1. ฐานข้อมูลขนาดใหญ่เพื่อระบุชื่อยาที่สามารถนำมาใช้รักษาโรคหายาก : EspeRare ใช้กระบวนการทำเหมืองข้อมูล (data mining evaluation process) ในการหาสารประกอบที่มีศักยภาพสูงในการรักษาโรคหายากที่บริษัทยาไม่พัฒนาและไม่ได้ให้ความสำคัญเนื่องจากให้ผลกำไรน้อย  EspeRare เข้าไปต่อรองกับบริษัทที่อยู่ในคู่สัญญาเพื่อทำการทดลองยาเพื่อหาทางรักษาโรคหายาก
  2. นวัตกรรมโมเดลที่จะมาเพิ่มการพัฒนายาจากความร่วมมือและมีมูลค่าทางการค้า : โมเดลของ EspeRare สร้างขึ้นด้วยความร่วมมือของผู้เชี่ยวชาญทางชีวเภสัชกรรม ผู้ป่วย และผู้มีอำนาจทั่วไป เพื่อสร้างชีวเภสัชภัณฑ์ในการรักษาโรคหายาก โดยมูลนิธิ EspeRare ให้การสนับสนุนด้านการเงินในการทำวิจัยและพัฒนาผลิตภัณฑ์ รวมทั้งการทดลองกับสัตว์และคนในงบประมาณที่เหมาะสมและในเวลาอันสั้น ทั้งนี้ EspeRare ได้ทำงานร่วมกับกลุ่มผู้ป่วยอย่างใกล้ชิดเพื่อทำให้ชีวเภสัชกรรมสร้างผลกระทบแก่การรักษาให้มากที่สุด
  3. การพัฒนาระยะหลัง และการทำให้การรักษาเป็นโอกาสทางธุรกิจ : เมื่อชีวเภสัชกรรมผ่านการทดลอง  EspeRare กับบริษัทเภสัชกรรมเพื่อร่วมลงทุนในการพัฒนาการรักษาขั้นสุดท้าย (Prase IIb/III) และในการทำธุรกิจ ซึ่ง EspeRare ส่งต่อโปรแกรมให้กับพันธมิตรเพื่อแลกกับผลตอบแทนทางการเงิน และนำเงินมาให้มูลนิธิไปลงทุนเพื่อพัฒนายาตัวใหม่อีกครั้ง

ผลกระทบที่มีต่อสังคม ต่อธุรกิจเพื่อสังคม และต่อธุรกิจ

ตั้งแต่เริ่มโครงการในปี 2555 EspeRare ได้สร้างผลกระทบที่ดีแก่สังคมอย่างมากมาย

  • มียา 4 ตัวที่กำลังพัฒนาภายใต้โครงการ
  • สามารถย่นระยะเวลาในการผลิตยาจาก 10-14 ปีเป็น 5-7 ปี
  • ยาที่ได้รับการทดลองแล้วจะอยู่ในตลาด 70 – 50% น้อยกว่ายาทั่วไป
  • ยา Rimeporide : ยาตัวแรกในโปรแกรม EspeRare ที่อยู่ในช่วงการพัฒนา เป็นยารักษาโรคหัวใจล้มเหลวเรื้อรังของ Merck ที่ได้รับการพัฒนาต่อเพื่อรักษา Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) หรือโรคกล้ามเนื้อเจริญผิดเพี้ยนแบบดูชีนน์ ซึ่งมีเด็กชายป่วยเป็นโรคกำพร้านี้อยู่ 3,500 คนทั่วโลก จากการลงทุนสนับสนุนจากภาคเอกชน ภาคการกุศล และภาครัฐบาล รวมทั้งความร่วมมือระหว่างกลุ่มผู้ป่วยและผู้เชี่ยวชาญใน DMD ทำให้ EspeRare สามารถจำลองศักยภาพด้านการรักษาของ Rimeporide ออกมาได้ และหากการทดลองประโยชน์ทางการรักษาขั้นสุดท้ายสำเร็จ คาดว่า Rimeporide จะสามารถนำออกมาสู่ตลาดได้ภายในปี 2563

ผลกระทบต่อสังคม

หนึ่งในประโยชน์ของโมเดล Co-creation นี้คือการเพิ่มความตระหนักรู้แก่วงการอุตสาหกรรมยาถึงโอกาสของยาที่ขาดการให้ความสำคัญในการนำมารักษาผู้ป่วยโรคหายาก

อีกไม่นาน EspeRare จะช่วยให้ประชาชนเข้าถึงการรักษาโรคหายากในราคาที่จ่ายได้และสอดคล้องกับความต้องการ

เมื่อ EspeRare สามารถจำหน่ายเภสัชภัณฑ์ในราคายุติธรรมได้แล้ว โครงการจะมุ่งมั่นทำให้กลุ่มผู้ป่วยที่ถูกเพิกเฉยทุกคนเข้าถึงยารักษาโรค พร้อมกันไปกับการลดค่าใช้จ่ายด้านสุขภาพแก่สังคม

ผลกระทบต่อกิจการเพื่อสังคม

สำหรับ EspeRare คือโอกาสที่จะแสดงให้เห็นว่าการนำยาที่ถูกค้นพบแล้วแต่ขาดการให้ความสำคัญมาพัฒนานั้นคุ้มค่าทางการเงินและลดความเสี่ยงในกาพัฒนายาเพื่อรักษาโรคหายาก ซึ่งหนึ่งในความคุ้มค่านั้นคือการลดเวลาที่จะต้องใช้ในการพัฒนายาจาก 10-14 ปีให้เหลือเพียงครึ่งเดียวคือ 5-7 ปีพร้อมกับมีศักยภาพที่จะประสบความสำเร็จในตลาดถึง 40%

โมเดล Co-creation ชี้ให้เห็นผลกระทบที่เกิดจากการทำงานร่วมกัน (synergetic interplay) และมูลค่าเพิ่ม (value add) จากความร่วมมือระหว่างอุตสาหกรรมเภสัชกรรม วงการวิชาการ และกลุ่มผู้ป่วย

โมเดลนี้นอกจากจะมีความใหม่และมีความซับซ้อนแล้ว ยังส่งผลโดยตรงต่อการเพิ่มศักยภาพของระบบสาธารณสุข และด้านการรักษาส่วนบุคคล (personalised medicine) การดำเนินงานของ EspeRare ที่เน้นการพัฒนาเพื่อลดความเสี่ยงและการมีส่วนร่วมของผู้ป่วยนั้น ยังชี้ให้เห็นว่าโมเดลนี้สามารถหาวิธีออกแบบการรักษาที่มีราคาเป็นกลางสำหรับผู้บริโภคกลุ่มเล็กได้จริง

ผลกระทบต่อธุรกิจ  

การจับมือกับ EspeRare ทำให้ Merck สามารถมอบประโยชน์สูงสุดแก่ลูกค้า พร้อมทั้งได้รับกำไรทางการค้าจากทรัพยากรที่ถูกละเลย ยิ่งไปกว่านั้น ยังเพิ่มความแข็งแกร่งให้แก่บริษัทในการมอบสุขภาพที่ดีแก่ผู้ป่วยกลุ่มเสี่ยง

ผลกระทบอีกอย่างหนึ่งที่มีต่อ Merck คือการลดความเสี่ยง การจัดจ้างผู้เชี่ยวชาญภายนอกมาพัฒนาเภสัชภัณฑ์ เพิ่มการมีส่วนร่วมแก่ผู้ป่วย ตลอดจนการพัฒนายาเพื่อรักษาโรคกำพร้าต่อไป

โมเดล Co-creation ยังสร้างชื่อเสียงให้แก่ Merck ในฐานะบริษัทผู้ทำการวิจัยและพัฒนายาโรคกำพร้าที่มีศักยภาพ พร้อมกับสร้าง Socially responsible footprint ในวงการยาสำหรับผู้ป่วยโรคกำพร้า


เส้นทางสู่ Co-Creation

screen-shot-2016-11-04-at-8-54-56-am

Caroline ได้พบกับ Sharron Terry อโชก้าเฟลโลว์ประเทศสหรัฐอเมริกา และ CEO ของ Genetic Alliance เครือข่ายองค์กรเพื่อสนับสนุนผู้ป่วย ที่ทำให้ผู้ป่วยและครอบครัวเข้าถึงกระบวนการวิจัยและพัฒนาอย่างใกล้ชิด ทำให้โมเดลนี้เป็นผู้นำไอเดียการพัฒนาโมเดลธุรกิจอย่างยั่งยืนเพื่อผลิตยาแก่ผู้ป่วยโรคหายาก และเพื่อให้ความสำคัญสูงสุดแก่ผู้ป่วยตลอดกระบวนการการผลิต ในเวลานั้น Caroline ได้ทำงานในแผนก R&D ของ Merck มานานกว่า 7 ปี และในปี 2555 เธอและBeatrice Greco กับ Florence Porte-Thomé ซึ่งเป็นเพื่อนร่วมงาน  ได้สมัครเข้าโปรแกรม Entrepreneur Partnership ของบริษัทและประสบความสำเร็จได้รับเงินทุนเริ่มต้นกว่า 2.8 ล้านยูโรเพื่อก่อตั้ง EspeRare และทดลองยาเพื่อหาทางรักษาโรคหายาก ตามมาด้วยความสำเร็จในการเจรจากับ Merck  บริษัทจึงให้การสนับสนุน EspeRare และให้สิทธิ์ในการพัฒนายา Rimeporide


องค์ประกอบหลักสู่ความสำเร็จ

  • มีวิสัยทัศร่วมกัน :ในระยะแรกของการร่วมงาน พันธมิตรทั้งสองมุ่งมั่นที่จะสร้างโมเดลธุรกิจที่ยั่งยืนและเป็นไปได้เพื่อทดลองยาโรคกำพร้า
  • ได้รับการสนับสนุนจากผู้บริหารระดับสูง : คณะผู้บริหารบริษัท Merck มีความกระตือรือร้นต่อโมเดลนวัตกรรมที่มีศักยภาพของ EspeRare และได้ให้การสนับสนุนอย่างเต็มที่ในการพัฒนาโมเดลไปอีกระดับหนึ่ง ซึ่ง Merck Serono วางใจในความสามารถทางธุรกิจของทีมงาน
  • มูลนิธิมีคณะกรรมการที่เข้มแข็งและหลากหลาย : คณะกรรมการของ EspeRare ประกอบไปด้วยตัวแทนจาก Merck ผู้เชี่ยวชาญด้าน R&D และตัวแทนจากกลุ่มผู้ป่วย ซึ่งสามารถรับรองว่าโมเดลนี้จะผลิตเภสัชภัณฑ์ที่ยอดเยี่ยม
  • มีโมเดลที่ให้ผู้ป่วยเป็นศูนย์กลางของความร่วมมือ : โมเดลธุรกิจนี้เกิดจากเครือข่ายพันธมิตรระหว่าง EspeRare และองค์กรสุขภาพที่ทรงพลัง ศูนย์ชีวเภสัชศาสตร์ สถาบันวิชาการ และกลุ่มผู้ป่วย ที่ถือเป็นแกนกลางของเครือข่าย กิจกรรม และการมีส่วนร่วมของ EspeRare
  • EspeRare ในฐานะมูลนิธิ : โครงสร้างของ EspeRare ที่ไม่แสวงหากำไรนั้นทำให้มูลนิธิสามารถทำหน้าที่เป็นนายหน้าของเครือข่ายได้ ส่งผลให้พวกเขาสามารถรวมเงินทุนสนับสนุนจากภาคเอกชน ภาคการกุศล และภาคสังคมเพื่อนำมาทดลองยาได้  ยิ่งไปกว่านั้น การที่องค์กรทำหน้าที่ขับเคลื่อนโดยมุ่งเน้นการทำภารกิจ ทำให้รายได้ทั้งหมดที่เกิดจากกิจกรรม R&D สามารถนำมาลงทุนอีกครั้งเพื่อแก้ไขปัญหาโรคหายากต่อไป
  • เกิดเป็นโมเดลจำลอง : หนึ่งในข้อดีของโมเดลของ EspeRare คือการที่พันธมิตรภาคเภสัชกรรมและองค์กรไม่แสวงผลกำไรสามารถนำโมเดล EspeRare ไปใช้เพื่อนำยาโรคหายากออกสู่ตลาด

“เพื่อให้โครงการประสบความสำเร็จ เราจะต้องทำให้เกิดสถานการณ์ที่ทั้งสองฝ่ายได้ประโยชน์  (win-win) สำหรับ EspeRare สำหรับพันธมิตรทางการค้า และสำหรับผู้ป่วยที่เราช่วย นั่นคือความสำเร็จที่ผ่านมาแล้วกับ Merck ในโปรแกรม Duchenne muscular dystrophy ที่เป็นโปรแกรมแรกของเรา” – Caroline Kant, CEO แห่ง EspeRare

“เรารู้ว่าเรามีทรัพยากรล้ำค่าและยังมีพันธมิตรที่ดีอย่าง EspeRare” – Ewan Sedman หัวหน้าแผนก Strategy and Business Operations in Global Discovery and Early Development บริษัท Merck


โมเดลธุรกิจโดยย่อ

ในปี 2555 EspeRare ได้รับเงินทุนก้อนแรกจำนวน 2.8 ล้านยูโรจาก Merck ผ่านโปรแกรม Entrepreneurship หลังจากนั้นโปรเจกต์ R&D ก็ประกอบได้รับเงินทุนสนับสนุนจากภาคเอกชน สังคมและการกุศล EspeRare จัดตั้งขึ้นเพื่อเป็นโรงงาน R&D แบบธุรกิจเพื่อการกุศล และเมื่อยาได้รับการพัฒนาจนผ่านการทดลองกับมนุษย์ ซึ่งถือเป็นการทดลองขั้นสุดท้ายแล้ว ยาตัวนั้นจะถูกส่งต่อไปยังองค์กรพันธมิตรเพื่อจัดจำหน่าย ด้วยการสร้างผลงานพัฒนายา 5-6 ตัว  EspeRare คาดว่าโปรแกรมนี้จะสามารถปันผล 10-20% ได้ในอีก 10 ปีข้างหน้า ซึ่งรายได้ก็จะถูกนำไปหมุนมาลงทุนเพื่อสกัดยาตัวใหม่ในโปรแกรมต่อๆ ไป เช่น ในปี 2560 นั้น ทาง EspeRare คาดว่าจะสามารถสร้างรายได้จนสามารถคืนทุนจากโปรแกรม Duchenne ได้ ซึ่งจะเป็นปีเดียวกันกับที่ยา Rimeporide จะถูกส่งต่อให้บริษัทเภสัชกรรมเพื่อเข้าสู่ขั้นตอนการวางแผนการผลิตและจัดจำหน่าย ซึ่งโมเดลธุรกิจที่มีความพิเศษของ EspeRare นี้จะทำให้โครงการบรรลุเป้าหมายทางการเงินภายใน 10 ปี

เงินลงทุนเริ่มต้น

  • เงินเริ่มต้นการลงทุนคือเงินบริจาคจำนวน 2.8 ล้านยูโรจาก Merck ที่ได้จากการชนะการแข่งขันโปรแกรม Entrepreneurship

การดำเนินธุรกิจ

  • ทุนและเงินบริจาค

    • EspeRare มีรายได้จากหลายช่องทาง ซึ่งล้วนแต่เกี่ยวข้องและเป็นทุนแบบผสม (Hybrid) จากการบริจาค และการให้ทุนจากหน่วยงานภายนอก

  • ค่าใช้จ่าย

    • ใช้เพื่อพัฒนาแพลตฟอร์มข้อมูลเพื่อเก็บข้อมูล และระบุยาที่สามารถนำมาพัฒนาได้
    • ใช้เพื่อกิจกรรมพัฒนายาจากระยะแรกเริ่มจนจบ พร้อมกับใช้เพื่อจ่ายค่าบริการ R&D
    • ใช้เพื่อจัดกิจกรรมที่เชิญชวนองค์กรผู้ป่วยและหน่วยงานที่เกี่ยวข้องมาเข้าร่วม

  • รายได้หลังหักค่าใช้จ่าย (Net Income)

    • การคืนทุนในอนาคตจากกิจกรรม R&D นั้นประกอบด้วยค่าความสำเร็จ (success fees) และความรักที่มีต่อโครงการจะถูกนำมาหมุนเวียนลงทุนเพื่อพัฒนายาและเพิ่มช่องทางการเข้าถึงยาของผู่ป่วยให้มากขึ้น จนกระทั่งรายได้เหล่านี้สามารถทำให้ EspeRare สามารถอยู่ได้ด้วยตนเองอย่างยั่งยืน พร้อมกับสามารถขยายผลไปรักษาโรคหายากขั้นสุด (Ultra-rare diseases)


แผนในอนาคต

การร่วมงานกับเครือข่ายกลุ่มผู้ป่วย ทำให้ EspeRare สร้างวิธีการรักษาที่มีคุณภาพซึ่งเป็นประโยชน์มากขึ้นกับผู้ป่วย ทำให้สามารถขายได้ในราคาที่เป็นกลาง ไม่เอาเปรียบ และสามารถรับรองความเสียหายให้แก่ผู้ป่วย นอกจากนั้น EspeRare ยังได้ร่วมมือกับบริษัทยา 3 แห่ง ในการหารือเรื่องการพัฒนายากำพร้า และทำงานร่วมกับองค์กรไม่แสวงหากำไรเพื่อขยายโมเดลธุรกิจนี้ออกให้ไกลกว่าอุตสาหกรรมเภสัชกรรม ตัวอย่างเช่น EspeRare เพิ่งร่วมมือกับ NGO อย่าง Medicine for Malaria Venture และ French Muscular Distrophy Association (AFM) telethon เพื่อเพิ่มกำลังการทำงาน

ปัจจุบัน EspeRare มีผลงานยา 4 ตัวจากโปรแกรม โดยหนึ่งในนั้นคือ Rimeporide ซึ่งโครงการ The Duchenne myopathy ถือว่ากำลังไปได้ดี ในขณะที่อีก 3 ตัวที่เหลือกำลังอยู่ในระยะเริ่มทดลอง (pre-clinical) ซึ่งมีการคาดการณ์ว่าหากยา Rimeporide ประสบความสำเร็จออกสู่ตลาด จะถึงมือผู้ป่วยกว่าหลายพันชีวิต และสุดท้าย EspeRare มีเป้าหมายที่จะพัฒนายาตัวใหม่ให้ได้ภายในทุกๆ 4 ปีหลังจากปี 2563 เป็นต้นไป

0

ใส่ความเห็น

เข้าสู่ระบบ

Or fill the form below